Nell’ambito del Corso saranno fornite le nozioni di base relative ai farmaci biologici, con particolare attenzione a quelli di nuova generazione al cui sviluppo hanno contribuito in maniera determinante l’introduzione della tecnologia del DNA ricombinante e i progressi nell’ utilizzo di anticorpi monoclonali, dall’inizio degli anni ’80 ad oggi. Verranno inoltre esaminati gli utilizzi e le prospettive della terapia genica nell’ambito delle malattie ereditarie e della terapia con cellule staminali per la terapia delle malattie complesse dell’adulto. Particolare attenzione verrà posta alle nuove tecnologie terapeutiche basate sull’utilizzo di piccoli RNA regolatori (siRNA e microRNA), di cellule ingegnerizzate per l’immunoterapia dei tumori (linfociti T-CAR) e della tecnologia CRISPR/Cas9 per l’ingegnerizzazione precisa del genoma umano.